“我们的Study 302临床数据极其的好！”
撰文丨柴妍
一颗缓释口服片，打破 近30年的 沉寂。Veradermics凭Study 302震惊华尔街，背后是8000万患者和一场久违的制剂革命。
4月27日，美国东部时间8点整，Veradermics公司CEO Reid Waldman出现在电话会议中，面对机构投资者和分析师，用一句话开场： 我们的 Study 302临床 数据极其的好！
当天，Veradermics的股价（NYSE：MANE）暴涨47.6%，收盘市值突破37亿美元。对于一家零收入的临床阶段生物技术公司，这是一个极其罕见的单日跳升。
但这不仅仅是一个华尔街的故事。在这场数字狂欢的背后，是一个已经等待了 近30 年的医学 难题 ：什么时候，脱发患者才能吃到一颗真正有效的口服新药？
一份让皮肤科医生震撼的数据
Study 302 是一项 随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床试验，共入组519名轻中度男性雄激素性脱发（AGA）患者，随机分配至VDPHL01 8.5mg每日一次（QD）、每日两次（BID）或安慰剂组，共治疗6个月。结果出来的那一刻，数字本身就是最好的叙事：
对于两个主要终点
毛发客观增量（TAHC）：服用VDPHL01的患者，6个月后BID组增加33.0根/cm²，QD组增加30.3根/cm²，安慰剂组仅7.3根/cm²；相较安慰剂的净增量分别为+25.8根和+23.1根；
患者主观改善（PRO达到 “ 改善 ” 或 “ 明显改善 ” ）：BID组62.9%，QD组48.4%，安慰剂组仅13.4%——相当于安慰剂的3.5至4.7倍；
而且，VDPHL01最早在第2个月就观察到了与安慰剂的统计显著分离。
Veradermics在 推介 PPT中 还 披露了一项跨试验参照比较（非头对头，需审慎解读） ：VDPHL01的毛发客观增量（TAHC） 为30.3一33 根/cm² ， 而 5%米诺地尔泡沫剂 是20.9 根/cm²，速释口服米诺地尔 是10-14.6 根/cm² ， 口服非那雄胺是21.1 根/cm²。 即便考虑跨试验误差，这一数量级的差距难以被简单归因于偶然。
更让临床医生眼前一亮的，是安全性数据。米诺地尔口服的最大历史顾虑，从来都不是头皮副作用，而是心脏——这种药最初是用来降血压的，口服剂量升高会导致心动过速、水钠潴留，严重时甚至引发心包积液。
Study 302给出了令人宽慰的答案：整个试验期间， 零例治疗相关严重不良事件，零例心脏来源的特别关注不良事件。 不仅如此，因不良事件脱落的患者比例，BID 组只有 3.4% ， 实际上低于安慰剂组（3.5%）——这在临床试验设计里，是一个极为罕见的现象。
为什么“缓释”不只是个剂型技巧
要理解VDPHL01为何能同时做到 “ 更有效 ” 和 “ 更安全 ” ，需要先了解一个大多数人不知道的生物学事实： 米诺地尔本身，是一个没有活性的前体药物。
它进入人体后，必须在毛囊外根鞘细胞里，被一种叫做SULT1A1的磺基转移酶 “ 激活 ” ——转化为米诺地尔硫酸盐，才能真正打开钾通道、促进毛囊血供、刺激毛乳头细胞增殖。这个酶促过程有两个关键特性：它是容量受限的（酶的处理速度有上限），也是时间依赖的（需要持续的底物供给而非短暂冲击）。
想象一个漏斗：你猛倒一大桶水，大部分溢出去浪费掉；你缓缓注入，漏斗才能充分过滤。米诺地尔的毛囊激活，就是这个漏斗。
这正是普通速释口服米诺地尔的困境所在：吸收快，血药浓度飙升至峰值，心脏开始不舒服；但峰值一过，浓度迅速跌落，毛囊里的酶来不及充分转化，活性代谢物生成有限。
VDPHL01的凝胶基质缓释技术，正是针对性地解决了这一困境。 根据公司I期药代动力学数据，VDPHL01 8.5mg每12小时维持血药浓度在毛囊激活阈值（1.62ng/mL）以上的时间，是2.5mg速释片的2倍；总吸收量（AUC）约翻倍；而峰值浓度（Cmax）被压低到FDA认定的心脏活动阈值（20ng/mL）以下。
简而言之 ：它把米诺地尔的给药方式， 从 “ 猛灌一口 ” 变成了 “ 细水长流 ” ， 让毛囊里的限速酶有足够时间把药物转化为真正有用的形式。 这是一种制剂层面的精准优化，而非粗暴加量——这也是它能在提升疗效的同时，保持心脏安全性的根本原因。
一位 美国 社区皮肤科医生在接受Veradermics市场调研的访谈中这样描述 ： \"这是一个更好版本的口服米诺地尔，作为单药治疗更有效，同时维持甚至降低了关键副作用……我会把它形容为一个游戏规则改变者。\"
美国现在有多少脱发患者？8000万。 其中5000万是男性，3000万是女性。这个数字比湿疹、银屑病和白癜风患者加在一起还要多。
但你知道FDA批准用于AGA的处方药有多少款吗？两款。 一款是1987年获批的外用米诺地尔，一款是1997年获批的口服非那雄胺。也就是说，在这29年里，这8000万人的选择，基本上没有变过。
更讽刺的是，这两款药都有显而易见的软肋：外用米诺地尔需要每天在头皮涂抹液体，有研究显示超过86%的女性患者在1年内就停药了——不是因为无效，是因为太烦。非那雄胺则因为性功能副作用的长期顾虑 ， 让大量男性对其望而却步，且该药严格禁用于育龄女性。
结果如何？Veradermics的市场调研数据相当触目惊心：在所有AGA患者中，只有约9%对现有治疗选项表示满意；约46%正在积极寻找新的方案；而在8000万患者里，高达5900万根本没有接受任何治疗。
这是一片等待已久的蓝海。
治疗格局：能打的不多
在AGA这条赛道上，真正的竞争者其实并不多。非那雄胺因为性功能副作用的阴影，在年轻男性市场已经逐渐失去吸引力；外用米诺地尔的依从性问题注定是结构性缺陷；而JAK抑制剂根本就在另一条赛道上——斑秃和AGA，机制截然不同，不能混为一谈。
数据来源：“药创新”公开资料整理
如果VDPHL01最终获批，它面临的不 仅 是 “ 如何从竞争对手手中抢份额 ” ，而是 “ 如何把那5900万从不治疗的患者带入处方药市场 ” 。 后者 是一种截然不同的商业逻辑 —— 更接近于市场创造，而非市场竞争。
Veradermics的市场调研数据印证了这一判断：73%的受访皮肤科医生表示 有 处方VDPHL01 的高度意愿 ，52%的医生预计他们的患者会接受VDPHL01治疗。Jefferies预计VDPHL01上市后可获取约 48%的新处方份额 ，主要从速释口服米诺地尔（off-label）和非那雄胺中切走，同时从根本不治疗的患者群体中开拓增量。
下一站：从数据到药瓶，还有多远
Study 302的成功，是一个起点，而不是终点。FDA批准新药，通常需要至少两项设计良好的随机对照试验——Veradermics现在有了第一项。
数据来源：Veradermics公司公告及投资者演示文件
在 整张 关键节点 图中， 接下来 最 重要 的一个节点是 Study 304 ——这项入组536名男性的52周确证性III期试验， 将在2026年下半年披露顶线数据。 它是通往NDA的最后一道关口。一旦Study 304复制302的数据质量，NDA提交的大门正式打开，投资者所期待的真正估值重塑才会真正到来。
还有一个被市场低估的价值层：女性适应症。 Study 306正在为女性AGA患者积极入组——目前 在美国 这个群体有3000万人，却完全没有任何FDA批准的口服处方选项。若VDPHL01在女性中同样奏效，可 将美国 市场从5000万扩展至8000万。
中国市场：2.5亿患者，原研新药在哪里？
在中国，脱发是一个比很多人意识到的更严重的问题。国家卫健委数据显示，中国约有2.5亿人受脱发困扰，远超美国的8000万——这是全球最大的单一AGA患者群体。
但中国患者能用的创新处方药，同样屈指可数。国内市场目前仍以米诺地尔仿制药（外用）和非那雄胺仿制药（口服）为主，价格战激烈、产品同质化严重。真正意义上的原创新药研发，在脱发赛道几乎还是一片荒原——直到最近两三年，才开始有值得关注的变化。
苏州开拓药业的KX-826是当前中国最接近商业化的原研脱发新药，也是机制差异化最清晰的选手之一。
KX-826是一种外用雄激素受体（AR）拮抗剂，直接在头皮局部阻断二氢睾酮（DHT）与受体的结合，从源头干预毛囊萎缩过程——而不像非那雄胺那样在系统层面压制整个5-AR通路。这意味着它理论上没有系统性激素副作用，也不存在禁用育龄女性的问题。
3月18日，公司公告关键临床 III期 达到主要终点。 有效性方面：1.0%BID（即每日两次）组和0.5%BID组均较安慰剂组显示出统计学显著的疗效优势及临床意义。1.0%BID组的目标区域TAHC较基线增加15.33根/cm²，0.5%BID组增加14.46根/cm²，安慰剂组增加4.68根/cm²。
尾声：一颗药的时代意义
VDPHL01 带来了 一种 新的创新 思路：你不一定需要找到全新的靶点，全新的机制，才能实现临床突破。有时候，把一个已知分子 “ 喂给 ” 患者的方式优化到极致，就足以重写整个赛道的故事。
Study 302是一个数据上的里程碑，但更大的考验还在后面。Study 304的52周数据、NDA的FDA审批、女性适应症的拓展……每一步都可能带来新的变数 ， 任何一个坏消息都可能引发 股价 剧烈回调 ， 而 这 ， 也正 是Biotech投资的永恒张力 。
但有一件事，已经可以确定了：脱发这件事，终于 可以期待新的治疗选择了 。
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